Nagroda Nobla z medycyny – komentarz prof. Rafała Bartoszewskiego z Wydziału Biotechnologii UWr
Amerykańscy biolodzy Victor Ambros i Gary Ruvkun zostali tegorocznymi laureatami Nagrody Nobla w dziedzinie medycyny lub fizjologii. Za co ich doceniono? O mikroRNA i jego roli w regulacji aktywności genów po transkrypcji – opowiada nasz badacz prof. Rafała Bartoszewskiego, który specjalizuje się m.in. w nowych terapiach przeciwnowotworowych.
U podstaw rozwoju współczesnej medycyny, zdolnej dostarczać terapie mogące odmienić życie i do niedawna zwalczać nieuleczalnie chorych pacjentów, leży zrozumienie mechanizmów molekularnych odpowiedzialnych za rozwój schorzeń.
Kluczowe jest, jak informacja zapisana w naszym kodzie genetycznym jest odczytywana i interpretowana.
Przełomowe badania nad tym problemem od lat nagradzane są Nagrodami Nobla, począwszy od tej z 1962 roku dla Francisa Cricka, który zaproponował centralny dogmat, czyli model przepływu informacji od DNA, poprzez RNA, do białka.
Tegoroczna Nagroda Nobla została przyznana Victorowi Ambrosowi i Gary’emu Ruvkunowi za odkrycie w 1993 roku w niepasożytniczym nicieniu Caenorhabditis elegans krótkiego niekodującego RNA o potencjalnej funkcji biologicznej, nazwanego lin-4.
Wraz z odkrytymi później podobnymi cząsteczkami, przypisano je do nowej klasy RNA, czyli mikroRNA. Zadaniem tych krótkich cząsteczek jest zarządzanie czasem życia transkryptów i ich wykorzystaniem do produkcji białek.
MikroRNA identyfikowano następnie w wielu organizmach, także w roślinach i wirusach.
Dopiero w 2001 roku opisano pierwsze funkcjonalne mikroRNA u człowieka – miR-21. Dalsze badania wykazały, że nasze komórki wykorzystują złożoną sieć tych cząsteczek do rozwoju i zarządzania wszystkimi aspektami ich życia.
U ludzi dotychczas odkryto około 2000 mikroRNA, z których każde może teoretycznie zarządzać produkcją co najmniej kilkuset białek, i vice versa, produkcja danego białka może być kontrolowana przez kilkadziesiąt mikroRNA jednocześnie. Jest to więc niezwykle skomplikowany system, który umożliwia dopasowanie produkcji białek w komórkach do aktualnych potrzeb naszego organizmu.
Nic więc dziwnego, że zaburzenia działania opartego na mikroRNA systemu kontroli homeostazy mogą prowadzić do schorzeń lub im towarzyszyć. W tym kontekście zrozumienie konsekwencji zmian w obrębie indywidualnych profili mikroRNA u ludzi może przyczynić się do opracowania przełomowych strategii diagnostycznych, a być może w przyszłości także terapeutycznych.
Ten ostatni aspekt jest jednak niezwykle trudny ze względu na plejotropowy mechanizm działania mikroRNA, i mimo że istnieją sztuczne analogi i inhibitory tych cząsteczek, ich aplikacja jest obarczona wysokim ryzykiem efektów niepożądanych.
Jednocześnie świadomość wpływu mikroRNA na poziom ludzkich białek zarówno w ujęciu fizjologii, jak i patologii, pozwoliła zrewidować i uzupełnić istniejące hipotezy w naukach biologicznych i medycznych. Ten postęp, choć trudny obecnie do bezpośredniej aplikacji, powinien w przyszłości wspierać dalszy rozwój medycyny.
Prof. dr hab. Rafał Bartoszewski, z Zakładu Biofizyki na Wydziale Biotechnologii UWr jest jednym z naszych naukowców z listy najbardziej wpływowych badaczy TOP 2% https://uwr.edu.pl/coraz-wiecej-naukowcow-uwr-w-top-2-najczesciej-cytowanych-na-swiecie/ od lat pracuje m.in. nad nowymi terapiami przeciwnowotworowymi .
